درمان یک بیماری نادر ارثی با ویرایش ژنپژوهشگران چینی از نخستین کاربرد بالینی یک فناوری ویرایش RNA ک…
انتشار: 2026/08/10 08:31 UTCدریافت: 2026/08/14 01:54 UTCآخرین مشاهده: 2026/08/14 01:54 UTC
درمان یک بیماری نادر ارثی با ویرایش ژنپژوهشگران چینی از نخستین کاربرد بالینی یک فناوری ویرایش RNA که در داخل این کشور توسعه یافته است، برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) خبر دادند، یک بیماری ارثی شدید که موجب تحلیل تدریجی عضلات میشود. آنها همچنین نسخهای بهطور قابلتوجهی ارتقایافته از این فناوری را معرفی کردند که میتواند دامنه کاربرد درمانهای مبتنی بر RNA را در آینده گسترش دهد.فناوری ویرایش RNA موسوم به LEAPER که مخفف عبارت Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing of RNA است، نخستین بار در سال ۲۰۱۹ توسعه یافت. این فناوری با هدایت آنزیمهای طبیعی موجود در سلولهای بدن انسان، خطاهای موجود در RNA، مولکولی که دستورالعملهای ژنتیکی لازم برای تولید پروتئینها را حمل میکند، اصلاح میکند. نسخه نسل سوم این فناوری از نظر کارایی و دقت ویرایش بهبود چشمگیری یافته و به پژوهشگران امکان میدهد جایگاههای ژنتیکی را هدف قرار دهند که پیشتر اصلاح آنها دشوار بود.برای مطالعه کامل این مطلب، اینجا را کلیک کنید.📢 کانال چیننگارChinNegar






